Síndrome Urémico Hemolítico: avanza la investigación que podría originar el primer tratamiento contra SUH hecho en Argentina

Ninguna noticia es más auspiciosa que cuando la ciencia se aproxima sigilosa a una enfermedad para la que no existe aún, tratamiento específico, ni cura. Y esta luz de esperanza hoy se posa sobre el Síndrome Urémico Hemolítico (SUH) popularmente conocido como “el mal de la carne cruda”, que afecta principalmente a menores de 5 años y puede conducirlos a un colapso del riñón, diálisis, trasplante o la muerte.

Un nuevo medicamento biológico en Fase III desde la biotecnológica argentina Inmunova podría cambiar este panorama sombrío. Actualmente, alrededor del SUH se pueden tratar los síntomas y el compromiso de los órganos afectados; y se suma que Argentina tiene la tasa de casos pediátricos más alta del mundo.

La investigación clínica avanza hacia la Fase III tras superar con éxito las dos etapas anteriores. En la Fase I, que se realizó con adultos sanos, se confirmó su seguridad; y los resultados de esta etapa fueron publicados en la British Journal of Clinical Pharmacology. Durante la Fase II, llevada a cabo en niños con SUH, se evaluó la seguridad como la utilidad potencial del tratamiento, ambos resultados fueron documentados en la revista Pediatric Nephrology.

Ahora, en la Fase III, se evaluará su eficacia en un ensayo multicéntrico que involucra a más de 40 centros de salud en Argentina y Europa, con la esperanza de que INM004 se convierta en el primer tratamiento específico para esta enfermedad.

En diálogo con Infobae, Ian Roubicek, coordinador médico del estudio, detalló que “la enfermedad comienza con un cuadro diarreico que se transforma en diarrea con sangre y puede desencadenar en SUH”. Y sumó: “Esta enfermedad se caracteriza por un cuadro de anemia, consumo (baja) de plaquetas e insuficiencia renal que se manifiesta clínicamente con palidez y disminución de las ganas de orinar”.

Reconocer la urgencia

De acuerdo a la Organización Mundial de la Salud (OMS), hasta un 10% de los pacientes con infección por la bacteria Escherichia coli (E. coli), principal causante del SUH y presente frecuentemente en el intestino distal de los organismos de sangre caliente, pueden desarrollar esta enfermedad con una tasa de letalidad de entre el 3% y -5%.

Asimismo, esta patología es la causa más común de insuficiencia renal aguda en los niños de corta edad, y hasta puede generar complicaciones neurológicas, tales como convulsiones, accidente cerebrovascular y coma, en el 25% de los pacientes, advierte el máximo ente sanitario internacional. Incluso, puede dejar “secuelas renales crónicas, generalmente leves, en aproximadamente un 50% de los supervivientes”. Ante esta realidad, la empresa biotecnológica argentina Inmunova ha desarrollado un tratamiento que utiliza anticuerpos policlonales para neutralizar la toxina Shiga, producida por la bacteria Escherichia coli, principal causante del SUH.

El proyecto de Inmunova cuenta con el respaldo de agencias regulatorias internacionales como la ANMAT, la EMA y la FDA, además de haber obtenido las designaciones “Orphan Drug” y “Rare Pediatric Disease Designation”, reconociendo la urgencia de un tratamiento para esta enfermedad sin opciones terapéuticas actuales.

Los detalles del ensayo clínico

La Fase III del ensayo clínico busca confirmar la efectividad de INM004 en un amplio grupo de pacientes. Este estudio, que incluye 20 centros de salud en diversas provincias argentinas como Buenos Aires, Mendoza y Córdoba, se expandirá a Europa en 2025, abarcando países como Alemania, España y Francia.

Según Roubicek, ”este producto ya superó las Fases I y II donde mostró ser seguro y dio indicios de eficacia. Esto nos permitió avanzar a la Fase III, un ensayo controlado por placebo, aleatorizado y multicéntrico internacional, que cumple con los máximos estándares de calidad de investigación científica del mundo”.

En Argentina, la incidencia es la más alta del mundo, según la OMS, con entre 300 y 400 casos anuales de SUH. El impacto incluye daño renal severo, hospitalizaciones prolongadas y, en casos graves, la necesidad de diálisis o trasplantes de riñón.

“Aproximadamente el 3% de las niñas y niños que desarrollaron SUH en Argentina mueren y muchos otros quedan con secuelas de por vida, como daño renal o lesiones neurológicas. El inicio de esta etapa de la investigación podría ser un hito en la historia de la enfermedad: estamos frente a la posibilidad de demostrar la eficacia del primer tratamiento específico para el SUH, ya que hasta el día de hoy solo se puede hacer un tratamiento de sostén que consiste en hidratación, diálisis, administración de antihipertensivos y cuidados intensivos”, explicó a Infobae el científico Roubicek.

En este contexto, expertos destacan el potencial transformador de este nuevo tratamiento. Alicia Fayad, jefa de la Unidad de Nefrología del Hospital General de Niños Ricardo Gutiérrez, afirmó: ”Es importante formar parte de este ensayo clínico porque nos permitiría contar con una opción terapéutica que podría modificar la evolución y complicaciones en la etapa aguda de la enfermedad, y mejorar su pronóstico a largo plazo”.

Por su parte, Iliana Principi, nefróloga pediátrica del Hospital Pediátrico Dr. Humberto Notti, agregó: ”El SUH constituye la principal causa de lesión renal aguda en pediatría y actualmente no contamos con un tratamiento específico. El ensayo clínico nos permitirá conocer si el producto es eficaz, lo que podría contribuir a aliviar y mejorar la calidad de vida de cientos de niños en nuestro país”.

Cuáles son los síntomas del síndrome urémico hemolítico

El SUH suele presentarse con diarrea, con o sin sangre, acompañada de dolor abdominal, palidez y una disminución significativa en la cantidad de orina. Ante estos síntomas, es fundamental buscar atención médica inmediata.

La prevención incluye medidas clave:

• Higiene personal y alimentaria: lavado de manos antes y después de comer, manipular alimentos o usar el baño.
• Cocción adecuada de alimentos, especialmente carne picada.
• Uso de agua potable para consumo y limpieza de frutas y verduras.
• Evitar contaminación cruzada entre alimentos crudos y cocidos.

Estas acciones son esenciales para reducir el riesgo de exposición a la toxina Shiga, responsable de los daños característicos del SUH en riñones, cerebro y corazón.